Toksyna botulinowa jest substancja białkową wytwarzana przez bakterie o nazwie Clostridium botulinum. Jest ona jedną z najsilniejszych trucizn występujących w przyrodzie, popularnie zwana jadem kiełbasianym i jako taka jest przyczyna zatruć w przypadku spożycia zakażonego pokarmu. Jednym z objawów zatrucia toksyna botulinową jest osłabienie siły mięśniowej i ten efekt działania wykorzystuje się w celu leczenia dystonii gdzie dochodzi do nieprawidłowowego silnego napięcia mięśni. Bowiem okazuje się, że podanie domięśniowe odpowiednio przygotowanego preparatu toksyny botulinowej w wielokrotnie zmniejszonej dawce nie wywołuje zatrucia, działa miejscowo i prowadzi do zmniejszenia napięcia mięśniowego w miejscu podania leku.

W dystonii dochodzi do nadmiernej stymulacji mięśni przez nerwy, co wywołuje nieprawidłowo nasilone napięcie mięśni. Tak więc kluczowym zjawiskiem wykorzystywanym w leczeniu dystonii jest przerwanie lub zahamowanie funkcji złącza nerwowo-mięśniowego. Właśnie toksyna botulinowa oddziałuje hamująco na miejsca połączenia nerwów z mięśniami, powodując ograniczenie wydzielania substancji chemicznej nazywanej acetylocholiną, która jest neuroprzekaźnikiem umożliwiający przekazanie pobudzenia nerwowego z nerwów do mięśni.

Tak więc zmniejszenie lub zahamowanie wydzielania acetylocholiny w miejscu połączenia nerwu z mięśniem prowadzi do osłabienia lub całkowitego zahamowania możliwości skurczu mięśnia. Miejsce w którym łączy się nerw z mięśniem tzw. złącze nerwowo-mięśniowe znajduje się w obrębie mięśnia, a więc domięśniowe podanie toksyny botulinowej daje szansę uzyskania zablokowania przewodnictwa nerwowo-mięśniowego. Dzięki miejscowemu podaniu toksyny botulinowej hamowana jest stymulacja mięśnia, zmniejsza się jego nieprawidłowy skurcz, w efekcie czego uzyskujemy poprawę kliniczną w postaci zmniejszenia siły nieprawidłowych ruchów dystonicznych.

Po domięśniowym podaniu leku pierwsze efekty jego działania pojawiają się po 1 do 3 dniach, zaś wyraźną poprawę pacjenci odczuwają po ok. 7 d- 10 dniach od podania. Spowodowane to jest z molekularnym działaniem toksyny botulinowej, która potrzebuje odpowiednio dużo czasu na związanie się z receptorami komórki mięśniowej. Maksymalne działanie toksyny przypada na okres od 2 do 8 tygodnia od podania, trwa różnie długo, średnio ok. 3 – 4 miesiące i stopniowo wygasa, powstaje więc konieczność regularnego powtarzania iniekcji w odstępach 3 – 4 miesięcy.

Zaletą działania toksyny botulinowej jest jej wybiórcze działanie ograniczone do mięśnia, do którego została podana. Nie wywołuje, więc objawów ubocznych i nie wpływa na funkcje innych (także zdrowych) mięśni. Nie ma działania odległego od miejsca podania, tak jak to obserwujemy w przypadku stosowania leków doustnych.

Jednak tak jak w przypadku każdego leku, związane z są z nią działania niepożądane. Toksyna jest silną biologiczną trucizną, jednak dawki stosowane w leczeniu dystonii są wielokrotnie mniejsze od dawek toksycznych dla organizmu człowieka. Z wieloletnich obserwacji stosowania toksyny botulinowej wiemy, że jest lekiem bezpiecznym. Nie obserwowano, aby w leczeniu dystonii wystąpiły poważne działania niepożądane. Stosowanie toksyny botulinowej jest jedynie przeciwwskazane u osób z chorobami złącza nerwowo-mięśniowego, np. w miastenii oraz u osób przyjmujących antybiotyki amino glikozydowe.

Tak więc, groźnie brzmiąca nazwa toksyna botulinowa lub jad kiełbasiany nie stanowi o niebezpieczeństwie tego leku. Oczywistym warunkiem bezpieczeństwa stosowania tego leku jest przestrzeganie podawania w odpowiednich dawkach, we właściwym rozcieńczeniu i w odpowiednich miejscach.

Toksyna botulinowa jest bardzo dobrze tolerowana przez większość pacjentów. Jednak czasami mogą wystapić działania uboczne. U niektórych chorych pojawia się, pomimo stosowania cieniutkich igieł, ból w miejscu podawania leku, ale zazwyczaj ma on niewielkie nasilenie. Innym miejscowym powikłaniem związanym głównie z podawaniem leku do mięśni twarzy może być miejscowe zasinienie związane z wynaczyniem krwi w miejscu ukłucia. Również ten objaw ma charakter przemijający i nie stanowi żadnego zagrożenia. W przypadku leczenia kurczu powiek lub połowiczego kurczu twarzy może dojść do dyfuzji leku do sąsiednich mięśni i może pojawić się opadnięcie kącika ust, podwójne widzenie lub opadnięcie powieki. Także i te objawy czasami powodujące istotny dyskomfort nie stanowią jakiegokolwiek zagrożenia dla zdrowia chorych i zawsze maja charakter przejściowy. Ustępują samoistnie po 2 – 3 tygodniach. W tych przypadkach zazwyczaj dłużej utrzymuje się efekt terapeutyczny leku.

Podsumowując, objawy uboczne toksyny botulinowej pojawiaja się rzadko i zawsze mają niewielkie nasilenie i są w pełni odwracalne.

Toksyna botulinowa nie powoduje niekorzystnych reakcji ubocznych w połączeniu ze stosowaniem innych leków. Należy jedynie unikać równoczesnego stosowania leków wpływających na złącze nerwowo-mięsniowe, np. antybiotyków aminoglikozydowych.